药物靶标通常是蛋白质，但也可以是RNA、DNA或复杂的碳水化合物分子，它们与药物特异性相互作用，导致其行为或功能发生变化。药物通过与这些靶点结合并改变疾病过程中涉及的生物化学途径发挥作用。这可以消除或控制由这些疾病引起的症状。
以下是几类药物靶点：
酶：酶是加速体内化学反应的蛋白质。药物可能会抑制或刺激特定酶的作用，从而改变这些反应的速率。
受体：受体是在细胞表面或细胞内部发现的蛋白质，它们与特定分子（配体）相互作用。药物可以通过激活受体（激动剂）来模拟天然配体的作用，也可以通过抑制受体（拮抗剂）来阻断自然配体的作用。
离子通道：这些蛋白质允许离子（如钙、钾和钠）进出细胞。一些药物可以阻断或增强离子通过这些通道的流动，从而影响细胞的功能。
核酸：包括DNA和RNA。靶向这些分子的药物可以干扰对细胞生长和功能至关重要的复制、转录和翻译过程。这种药物靶点在癌症和病毒感染等疾病中尤为重要。
转运蛋白：转运蛋白是在细胞膜上移动物质的蛋白质。药物可以与转运蛋白相互作用，抑制或增强这些物质的运动。
免疫调节剂：一些药物通过调节免疫系统发挥作用。它们可以靶向各种免疫细胞或细胞因子，这些蛋白质参与免疫系统中的细胞信号传导。
在药物发现和开发中，第一步通常是确定与特定疾病相关的潜在药物靶点。在目标被识别后，研究人员设计或发现可以与之有效相互作用的分子。然后对这些分子进行进一步的测试和提炼，以最大限度地提高其疗效并最大限度地减少其副作用，最终在人体中进行临床试验。