小分子、药物靶点和配体都是药理学和药物发现领域的关键术语。以下是每个术语的含义的简要概述：
小分子：这些是低分子量的有机化合物，可以具有多种生物功能。它们包括许多药物、毒素、神经递质和激素。小分子可以用来探测各种生物过程的功能，也可以用作治疗疾病的药物。它们可以通过与更大的分子相互作用来影响生物功能，通常是在细胞内，从而导致功能或活性的变化。
药物靶标：这些通常是细胞内或细胞上的蛋白质（如酶、离子通道或受体），小分子或生物制品被设计与这些蛋白质相互作用以产生所需的效果。通过与这些靶标结合，药物可以调节蛋白质的功能，从而影响细胞功能。根据已知的疾病病理机制来选择靶点。了解潜在靶点在疾病状态下的作用有助于指导新药的设计。
配体：在药物发现的背景下，配体是任何与生物分子（如蛋白质）形成复合物以达到生物学目的的物质。从狭义上讲，它是一种信号触发分子，与靶蛋白上的一个位点结合。结合通常导致靶蛋白构象（形状）的改变，从而改变其功能。药物通常作为细胞受体的配体。
因此，在药物发现的过程中，科学家们确定了与疾病相关的合适药物靶点（通常是蛋白质）。然后，他们试图设计或发现可以作为配体与该靶标结合的小分子（有时是更大的生物药物）。目标是让这些配体以治疗或改善疾病的方式调节靶标的活性。
值得注意的是，并不是所有的小分子都是药物，也不是所有的配体都是小分子。这些术语表示重叠但不同的类别。同样值得注意的是，药物发现的过程很复杂，涉及的不仅仅是寻找靶点和与其结合的分子。其他考虑因素包括药物的药代动力学（身体对药物的作用，如吸收、分布、代谢和排泄）、药效学（药物对身体的作用）、安全性、疗效和许多其他因素。